造血干细胞移植

临床上经常有一些患者向医生询问是否有药物服用后可治愈阵发性睡眠性血红蛋白尿。PNH是一种造血干细胞水平基因突变所致的疾病，因此，单靠药物不能治愈。有一部分患者反复溶血发作或者合并再障-PNH综合征，出现极重度或者是重度再障的时候，需要进行造血干细胞移植。进行造血干细胞移植以后部分患者可以达到治愈，但是具体的情况需要咨询血液科专家。

讲解医师：周芙玲  （主任医师）
就职单位：武汉大学中南医院血液内科
造血干细胞移植是指患者进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体的造血干细胞注入患者体内，使之重建正常的造血和免疫功能。造血干细胞具有增殖、分化为各系成熟血细胞的功能和自我分化能力，维持终身持续的造血。造血干细胞表达CD34抗原，经过50年的不断发展，造血干细胞已经成为临床重要的有效治疗方法。在全世界每年的移植病例数都在增加，移植患者无病生存最长的已经超过了30年。在1990年时，美国的医生托马斯因为在骨髓移植方面的卓越贡献而获得了诺贝尔医学奖。

慢性粒细胞白血病进入到了急变期，可出现不明原因的发热、贫血、出血加重或者骨骼的疼痛、脾脏进行性的肿大等症状。当正常的白细胞不能生成，抵抗外来细菌、病毒的能力就会减低，患者还会出现感染，危害较为严重。如果进入到急变期，唯一能根治的方法就是造血干细胞移植，因为供者的原因，部分甚至多数造血干细胞移植没有方法进行，在这种情况下也可以选用最新的靶向治疗，另外可以联合化疗，包括干扰素的治疗。虽然急变期很危险，但是仍需积极的治疗。

神经母细胞瘤的治疗主张多学科协作，包括手术、化疗、放疗、造血干细胞移植、免疫治疗等在内的综合治疗。科学规范治疗非常重要，并非存在包块就直接手术。如果肿瘤已经出现远处转移，没有手术指征，贸然进行手术对儿童并无益处。或者包块很大，又包裹大血管，技术也不成熟，可能会造成副损伤。因此，一旦怀疑肿瘤，需进行全面评估，包括具体的阶段、分期等，再确定具体方案，需先手术或先活检化疗，常见情况如下： 1、出现远处转移，建议先化疗再手术； 2、侵犯椎管造成脊髓压迫，有截瘫风险，一般神经外科先手术减压，同时获得病理； 3、手术要求尽量切干净，要切到90%或95%以上，即除血管、神经等重要组织外，其它可疑组织均切除，达到骨骼化； 4、对于高危的神经母细胞瘤，要进行放疗，医生会根据儿童具体情况调节剂量，相对比较安全，获益大于损害。

儿童再生障碍性贫血可以完全治愈，具体治疗方式如下： 1、重型和极重型：推荐尽早进行造血干细胞移植，通过造血干细胞移植患儿可以达到治愈。目前全相合造血干细胞移植成功率较高，已经达到85%以上，并且造血干细胞移植也效果较好，甚至脐血移植也可以达到理想效果。重型和极重型患者如果没有条件移植，可以采取联合免疫抑制治疗，包括ATG/ALG联合环孢素治疗； 2、非重型：采取免疫抑制剂加雄性激素，以及其它免疫调节剂和中成药进行治疗，可以达到较好效果。非重型再生障碍性贫血，可以在疾病过程当中转换成重型再生障碍性贫血，同样要按照重型再障进行治疗。对于非重型再生障碍性贫血患者，在治疗过程中不能随便停药，口服环孢素的同时需注意监测血药浓度，达到更好的治疗效果。

如果慢性粒细胞白血病进入到急变期，确实是比较严重，进入急变期，相当于快马加鞭走到了悬崖边，即使悬崖勒马也有可能掉到悬崖下边。如果进入到急变期，唯一能根治的方法就是造血干细胞移植，当然现在因为好多供者的原因，造血干细胞移植没有办法进行，在这种情况下也可以选用最新的靶向药物，另外可以联合化疗，包括干扰素治疗。虽然急变期很危险，但是并不是到了急变期就和死亡画等号，在这种情况下，还是需要积极的去治疗。但是从临床上看，因为急变的类型不太一样，可以分为急淋变，变成急性淋巴细胞白血病，有急粒变，变成急性粒细胞白血病，另外还有比较少见的急单核变，还有其他细胞类型。如果出现急淋变，相对来说治疗的效果要好于急单变和其他类型的变化，不管怎么样，都要积极地去治疗，还是有治愈的希望。

整体而言，神经母细胞瘤是恶性程度很高的疾病，但是能够治疗。Ⅰ期、Ⅱ期治疗效果较好好，患者长期生存率在80%以上。但是Ⅲ期、Ⅳ期的患者，治疗效果较差，长期生存率在30%左右。神经母细胞瘤是恶性肿瘤，治疗与年龄、分期关系较大。神经母细胞瘤发病较早的患者，例如3个月以内婴儿发病，如果范围局限往往不需要治疗，有自然消退的可能性，建议进行观察。1岁后的神经母细胞瘤则需要干预，治疗神经母细胞瘤时，Ⅰ、Ⅱ期和Ⅲ、Ⅳ期的治疗方案、疗程不同，Ⅲ、Ⅳ期患者或难治的神经母细胞瘤患者采取造血干细胞移植方案。

英国医学家霍奇金首先在解剖学水平对该病进行描述，因此命名为霍奇金病。霍奇金病又称为霍奇金淋巴瘤，是恶性肿瘤，主要累及淋巴结和脾脏。该病治疗方式包括手术、化疗和放疗，手术主要目是在治疗前取病理标本以明确诊断，最主要治疗方式还是化疗和放疗，治疗前通过详细检查确定疾病分期分组，再根据不同分期分组制定相应化疗方案。 化疗药物包括长春新碱、环磷酰胺、罗红霉素等，治疗疗程约半年，难治或复发霍奇金淋巴瘤患者可行造血干细胞移植。

讲解医师：欧晋平  （副主任医师）
就职单位：北京大学第一医院血液内科
造血干细胞移植在国内大的中心，我们的技术完全可以达到国际水平，尤其是我们提出的北京方案，动员以后的骨髓和外周血干细胞的输注对异基因造血干细胞疗效、植活的效果、减少复发，都有很好的作用。总体上来说，65%左右可以获得长期存活，这对一些复发难治的白血病病人来说是一线生机。对常规二线三线的化疗依然不能得到缓解的病例，包括淋巴瘤，包括一些骨髓瘤病人，异体的造血干细胞移植是一个很重要的选择。

讲解医师：欧晋平  （副主任医师）
就职单位：北京大学第一医院血液内科
造血干细胞移植在北京、上海，南方的大的移植中心都是相对成熟的一种治疗方案，多数医院能够自体造血干细胞移植，异体造血干细胞移植相对比较集中在国内的几个中心。自体造血干细胞移植的费用是10万左右，异体一般入仓的押金是30万，半年之内总体的费用将近50-60万，基本的费用应该在移植前有心理准备。在移植过程中，尤其是异基因造血干细胞移植以后会有很多并发症，包括移植相关的并发症，包括严重的排异反应、复发。所以有可能在50-60万的基础上还会有很多其它的费用，有时候个别病人花100-200万，疾病也不能控制。所以要有这方面的心理准备。