造血干细胞移植

慢性粒细胞白血病进入到了急变期，可出现不明原因的发热、贫血、出血加重或者骨骼的疼痛、脾脏进行性的肿大等症状。当正常的白细胞不能生成，抵抗外来细菌、病毒的能力就会减低，患者还会出现感染，危害较为严重。如果进入到急变期，唯一能根治的方法就是造血干细胞移植，因为供者的原因，部分甚至多数造血干细胞移植没有方法进行，在这种情况下也可以选用最新的靶向治疗，另外可以联合化疗，包括干扰素的治疗。虽然急变期很危险，但是仍需积极的治疗。

讲解医师：欧晋平  （副主任医师）
就职单位：北京大学第一医院血液内科
造血干细胞移植在北京、上海，南方的大的移植中心都是相对成熟的一种治疗方案，多数医院能够自体造血干细胞移植，异体造血干细胞移植相对比较集中在国内的几个中心。自体造血干细胞移植的费用是10万左右，异体一般入仓的押金是30万，半年之内总体的费用将近50-60万，基本的费用应该在移植前有心理准备。在移植过程中，尤其是异基因造血干细胞移植以后会有很多并发症，包括移植相关的并发症，包括严重的排异反应、复发。所以有可能在50-60万的基础上还会有很多其它的费用，有时候个别病人花100-200万，疾病也不能控制。所以要有这方面的心理准备。

如果慢性粒细胞白血病进入到急变期，确实是比较严重，进入急变期，相当于快马加鞭走到了悬崖边，即使悬崖勒马也有可能掉到悬崖下边。如果进入到急变期，唯一能根治的方法就是造血干细胞移植，当然现在因为好多供者的原因，造血干细胞移植没有办法进行，在这种情况下也可以选用最新的靶向药物，另外可以联合化疗，包括干扰素治疗。虽然急变期很危险，但是并不是到了急变期就和死亡画等号，在这种情况下，还是需要积极的去治疗。但是从临床上看，因为急变的类型不太一样，可以分为急淋变，变成急性淋巴细胞白血病，有急粒变，变成急性粒细胞白血病，另外还有比较少见的急单核变，还有其他细胞类型。如果出现急淋变，相对来说治疗的效果要好于急单变和其他类型的变化，不管怎么样，都要积极地去治疗，还是有治愈的希望。

讲解医师：周芙玲  （主任医师）
就职单位：武汉大学中南医院血液内科
造血干细胞移植是指患者进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体的造血干细胞注入患者体内，使之重建正常的造血和免疫功能。造血干细胞具有增殖、分化为各系成熟血细胞的功能和自我分化能力，维持终身持续的造血。造血干细胞表达CD34抗原，经过50年的不断发展，造血干细胞已经成为临床重要的有效治疗方法。在全世界每年的移植病例数都在增加，移植患者无病生存最长的已经超过了30年。在1990年时，美国的医生托马斯因为在骨髓移植方面的卓越贡献而获得了诺贝尔医学奖。

骨髓增生异常综合征是恶性克隆性疾病，多为老年人发病，原因较多，与环境因素有一定关系，比如接触苯制剂，免疫方面的因素也会导致骨髓增生异常综合征。 根据骨髓增生异常综合征发病情况，进行预后分层，再进行治疗。有些骨髓增生异常综合征患者经过治疗，可以得到长时间的存活。骨髓增生异常综合征简称MDS，可以分为较低危、较高危。较低危患者相对生存期比较长，较高危患者如果年轻，可以考虑造血干细胞移植，生存期也可以延长。

儿童再生障碍性贫血可以完全治愈，具体治疗方式如下： 1、重型和极重型：推荐尽早进行造血干细胞移植，通过造血干细胞移植患儿可以达到治愈。目前全相合造血干细胞移植成功率较高，已经达到85%以上，并且造血干细胞移植也效果较好，甚至脐血移植也可以达到理想效果。重型和极重型患者如果没有条件移植，可以采取联合免疫抑制治疗，包括ATG/ALG联合环孢素治疗； 2、非重型：采取免疫抑制剂加雄性激素，以及其它免疫调节剂和中成药进行治疗，可以达到较好效果。非重型再生障碍性贫血，可以在疾病过程当中转换成重型再生障碍性贫血，同样要按照重型再障进行治疗。对于非重型再生障碍性贫血患者，在治疗过程中不能随便停药，口服环孢素的同时需注意监测血药浓度，达到更好的治疗效果。

地中海贫血又名珠蛋白生成障碍性贫血，属于遗传性贫血。主要见于南方、两广地区，主要是血红蛋白内的主蛋白生成障碍导致贫血。一般症状是皮肤黏膜苍白、缺氧的表现。同时可导致小儿免疫力较低下，呼吸系统、消化系统、神经系统等并发症均可出现。地中海贫血除了一般常见症状以外可能有一些特殊面貌，如颧骨、前额突出等，同时也可以伴随黄疸、肝脾肿大等表现。地中海贫血目前无特效治疗，需要骨髓移植或是造血干细胞移植。

白血病在各个年龄均有可能发生，但各年龄的白血病类型特点不同：1、儿童急性白血病：通常是急性淋巴细胞白血病，可获得理想的治疗效果，甚至无需异基因造血干细胞移植；2、成人急性白血病：以急性髓细胞白血病更多见，老年患者以脊髓白血病较常见。不同年龄段，白细胞发病情况有所差异，此外慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病，随着年龄增加发病率逐渐增高。在疾病诊断过程中，可参考发病年龄进行分析，但最终白血病的确诊，需依靠形态学、流式细胞学、细胞遗传学、分子遗传学明确诊断，而非完全依靠年龄判断。儿童可患慢性粒细胞白血病，老年人群也可患急性淋巴细胞白血病，可能临床表现类似，而治疗方法有所区别。

淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。 霍奇金淋巴瘤通过传统的化疗可达到临床治愈。非霍奇金淋巴瘤能否治愈与其恶性程度有关，中低度恶性的淋巴瘤通过化疗可明显控制症状，预后较好； 高度恶性的淋巴瘤通过化疗联合造血干细胞移植，可达到控制病情的目的，但仍有复发的可能。

整体而言，神经母细胞瘤是恶性程度很高的疾病，但是能够治疗。Ⅰ期、Ⅱ期治疗效果较好好，患者长期生存率在80%以上。但是Ⅲ期、Ⅳ期的患者，治疗效果较差，长期生存率在30%左右。神经母细胞瘤是恶性肿瘤，治疗与年龄、分期关系较大。神经母细胞瘤发病较早的患者，例如3个月以内婴儿发病，如果范围局限往往不需要治疗，有自然消退的可能性，建议进行观察。1岁后的神经母细胞瘤则需要干预，治疗神经母细胞瘤时，Ⅰ、Ⅱ期和Ⅲ、Ⅳ期的治疗方案、疗程不同，Ⅲ、Ⅳ期患者或难治的神经母细胞瘤患者采取造血干细胞移植方案。