骨髓纤维化

骨髓纤维化分成原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化，治疗方法如下： 1、原发性骨髓纤维化由基因突变导致，根治的办法只有骨髓移植。但临床上此类病人，可选择骨髓移植的情况并不多见，主要因为原发性骨髓纤维化是慢性过程，若选择骨髓移植就要承受骨髓移植的相关风险，甚至是死亡风险，且老年患者较多没有机会进行骨髓移植，所以大多数患者都采用药物治疗，其目标为延长生命、改善生活质量、减轻痛苦； 2、继发性骨髓纤维化是由某些基础病因导致的骨髓纤维化，如果基础病因能够治愈，骨髓纤维化也能够缓解，甚至治愈。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
原发性骨髓纤维化和急性白血病是两类不同的疾病，原发性骨髓纤维化主要是骨髓中巨核细胞、粒细胞及纤维组织大量增生，最终导致造血功能衰竭的一类疾病，临床表现主要是乏力，还有脾脏增大引起的压迫症状包括腹胀、食欲减退。治疗上主要是以控制纤维化为主要方法，首选的靶向药物芦可替尼治疗，其它治疗包括改善贫血等治疗，部分高危的骨髓纤维化患者建议进行异基因造血干细胞移植，可以通过造血干细胞移植得到治愈。急性白血病是骨髓中大量的原始细胞明显增加导致骨髓造血受抑制，表现为贫血、血小板减少，主要通过化疗进行治疗，部分高危的急性白血病患者也建议进行异基因造血干细胞移植。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
国外数据显示，低危组患者平均生存期在15年左右，中危1组患者平均生存期在6年左右，中危和高危组患者，向急性白血病转化风险较高，中位生存期2年左右。原发性骨髓纤维化诊断后，可以通过国际预后评分系统进行评分，将患者分为低危组、中危1组、中危2组和高危组。对于中危和高危患者建议及早进行异基因造血干细胞移植，部分患者可以通过造血干细胞移植使疾病得到治愈，可以显著延长患者生存期。

讲解医师：李玲  （主治医师）
就职单位：北京中医药大学东方医院血液免疫科
骨髓纤维化目前在医学上病因不是很明确，有专家认为骨髓纤维化是由于某种异常刺激，导致造血干细胞发生异常反应，从而纤维组织增生，甚至新骨形成，骨髓造血组织受累，最终导致骨髓造血功能衰竭，产生骨髓纤维化的一系列症状。对于到底是怎样的刺激造成造血干细胞的异常反应，目前还没有统一观点，有待于科学家们的进一步研究。

讲解医师：李燕郴  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学附属北京朝阳医院血液科
原发性骨髓纤维化症能活多久？按比较老的资料，就七八十年代资料统计，他的生存时间在五年左右，现在有了新的治疗，比如像干扰素的治疗，比如像JAK2V617F突变单抗的治疗，骨髓纤维化病人的寿命应该得到了很大的提高。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
部分原发性骨髓纤维化的患者可以选择干扰素治疗，原发性骨髓纤维化诊断之后要进行预后评估，如果预后评估属于极低危或者低危，同时有临床症状包括乏力、盗汗、发热、全身骨痛、脾脏明显增大引起的压迫症状，包括腹胀、食欲减退等，可以选择干扰素治疗。干扰素治疗可以缩小脾脏并改善骨髓纤维化，但是干扰素治疗过程中要注意干扰素副作用。干扰素初应用时可能会出现流感样症状，所以在干扰素最初应用的前两个星期建议服用退热药物，改善患者发热症状，长期应用干扰素之后通常可以耐受干扰素的副作用，另外要注意监测肝肾功能，每年也要注意检测甲功避免干扰素的副作用。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
部分原发性骨髓纤维化患者可以选择干扰素治疗，干扰素是一种细胞因子可以抑制骨髓异常造血，干扰素治疗之后可以改善患者临床症状，降低细胞负荷缩小脾脏。干扰素治疗中要注意预防干扰素的副作用，干扰素可以引起流感样症状，建议在最初应用干扰素前两周在、应用干扰素半小时前服用退热药物，以降低干扰素引起的发热症状，大部分患者在应用干扰素两周之后可以适应干扰素的副作用。另外应用干扰素时应定期检测肝肾功能，每年检测甲状腺功能避免干扰素副作用的出现。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
原发性骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，在诊断之后要通过预后评分系统进行评估，如果预后评估为中高危就考虑属于骨髓纤维化晚期，可以首选靶向药物芦可替尼的治疗，芦可替尼可以减轻全身症状并缩小脾脏，另外可以改善骨髓的纤维化。如果有合适的供者要进行异基因造血干细胞移植，如果没有合适的供者要给予对症支持治疗，贫血可以首选EPO治疗。另外还可以刺激造血治疗，包括雄激素药物、免疫调节药物或者激素，医生会根据患者的具体情况选择方案来进行对症治疗，改善症状并改善生活质量。

对于原发性血小板增多症需要进行一系列检查。主要有以下几种： 1、血常规：明确血常规中白细胞、红细胞、血小板数目，尤其是血小板的数量； 2、外周血涂片：明确外周血细胞形态有无异常； 3、骨穿、骨髓活检，留取标本进行基因检测：主要为检查骨髓增殖性疾病，骨髓增殖性疾病包括原发性血小板增多症、真性红细胞增多症、骨髓纤维化等疾病，所以通过骨穿进行骨髓活检、基因检测，从而明确疾病；基因检测包括JAK2基因、MPL基因、CALR基因、BCR/ABL基因； 4、肝脾B超或CT检查：因为原发性血小板增多症的患者会出现脾大情况，需明确脾脏病情； 5、炎症性指标：例如降钙素原、血沉指标，除外有无炎症慢性感染所导致的继发性血小板增高，以进行鉴别诊断； 6、血清铁、转铁蛋白饱和度、总铁结合力、铁蛋白：缺铁性贫血会导致血小板反应性增高，所以对于血小板增高患者需要进行以上检查排除或鉴别有无继发性血小板增高从而明确诊断。

讲解医师：江滨  （主任医师）
就职单位：北京大学人民医院血液病研究所
骨髓纤维化我们现在可以用药物来控制它，但是到目前为止，还没有真正治愈骨髓纤维化的药物，要想治愈在目前唯一的办法就是做异基因造血干细胞移植。一般的情况下，比较早期的骨髓纤维化，我们不会采用异基因造血干细胞移植，但是到了晚期的时候，病人骨髓已经不太造血了，变成髓外的造血，脾脏非常肿大，这时候再做移植实际上风险也很大，也几乎很少去做，因为做了以后，死亡率也挺高的。所以在早期的时候不做，到了晚期的时候又没有条件去做，就是看看骨髓纤维化要是真要做的话，掌握一个什么样的时机去做。现在我们还很难回答这个问题，因为不管是在中国、在全球，原发性骨髓纤维化的病人去做异基因造血干细胞的人数还是比较少的，像这两年已经开始有做了，但是做的比较少，我们很多问题可能还不太好回答。除了异基因造血干细胞以外，还没有什么药物和治疗手段能够治愈这个病。