骨髓纤维化

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
原发性骨髓纤维化诊断后，应进行预后风险分组以及症状评分，具体治疗如下：\n1、预后风险低危组患者，如果没有全身症状，可观察，每三个月进行评估。\n2、如果患者出现全身症状，可选择羟基脲或干扰素治疗。对于中危-1组患者，可以选择芦可替尼治疗，或者进行异基因造血干细胞移植。对于中危-2组和高危组患者，首选异基因造血干细胞移植，如果没有合适的供者，可选择芦可替尼治疗。\n3、原发性骨髓纤维化患者可能伴有贫血等症状，可以给予促红细胞生成素、小剂量糖皮质激素治疗改善贫血。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
原发性骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，可以通过异基因造血干细胞移植得到治愈，原发性骨髓纤维化主要是由于骨髓当中巨核细胞以及粒系的大量增生，还有纤维组织增生逐渐导致造血功能衰竭。患者可以表现为全身的乏力症状，尤其是脾脏增大，脾脏增大之后可能会出现腹胀、食欲下降等症状，另外还可能会出现全身的骨痛、发热、盗汗等症状。诊断原发性骨髓纤维化之后应该根据预后评分系统对患者进行预后评估，如果是中危、高危者建议进行异基因造血干细胞移植，如果没有合适的供者或者临床症状极其严重，可以首选靶向药物的治疗。

慢性粒细胞白血病药物治疗如下： 1、靶向治疗药物：即酪氨酸激酶抑制剂，如一代伊马替尼，俗称格列卫，二代达沙替尼、尼洛替尼，通过治疗80%-90%患者可达到无病生存； 2、生物制剂：干扰素可调节免疫，防止骨髓纤维化，多与化疗配合； 3、化疗药物：羟基脲、阿糖胞苷、三尖杉酯碱都可用于慢性粒细胞白血病。

真性红细胞增多症晚期治疗如下： 1、处于骨髓造血衰竭状态，如可能会转成骨髓纤维化，这样的病人往往会针对骨髓纤维化的情况，针对出现的全血细胞减少，去选用刺激骨髓造血的药物，如雄性激素、红细胞生成素，还有骨髓纤维化，伴随着肝脾大这种情况，可能会选用糖皮质激素。还有的病人会选用沙利度胺，这样药物去刺激骨髓造血，让他的血细胞能够更多的生长出来。还有中医中药方面可以通过益气养血，补肝肾也是对骨髓刺激造血，有一定的作用。当血色素低于60g/L时，可能要适当给病人输成分血。当血小板低于10×10^9/L以下，有出血时也需要输成分血，或刺激血小板增多的药物； 2、有一部分患者会转化成急性白血病，这样的一类病人，由于是转化来的，所以可能会出现先天耐药，对普通化疗效果可能不会很好，基本上会按照急性白血病的治疗，或者有条件的选择新的药物，来对这样的病人进行治疗。

骨髓纤维化可以治疗，主要治疗方法具体如下： 1、对于增殖期骨髓纤维化患者，可使用羟基脲、干扰素等治疗，以期望外周血细胞计数能够从比较高的位置趋于正常； 2、对于后期骨髓严重衰竭的患者，除输血支持治疗以外，可能还有部分新的药物，比如鲁索替尼，进行骨髓外造血控制，促进患者造血的改善； 3、对于高危患者，可能会建议患者积极考虑异基因造血干细胞移植，追求疾病的根治。由于异基因造血干细胞移植对年龄存在限制，风险相对比较高，应该慎重选择。

讲解医师：李玲  （主治医师）
就职单位：北京中医药大学东方医院血液免疫科
骨髓纤维化是由于骨髓造血组织中胶原增生，使纤维组织严重影响造血功能而引起的骨髓增生性疾病。原发性骨髓纤维化又称为骨髓硬化症，原因不明的髓样化生。本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，主要发生在脾，其次是肝和淋巴结的髓外造血。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺经常会干抽，脾明显肿大，且具有不同程度的骨质硬化。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
国外数据显示，低危组患者平均生存期在15年左右，中危1组患者平均生存期在6年左右，中危和高危组患者，向急性白血病转化风险较高，中位生存期2年左右。原发性骨髓纤维化诊断后，可以通过国际预后评分系统进行评分，将患者分为低危组、中危1组、中危2组和高危组。对于中危和高危患者建议及早进行异基因造血干细胞移植，部分患者可以通过造血干细胞移植使疾病得到治愈，可以显著延长患者生存期。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
原发性骨髓纤维化诊断之后，患者应该通过预后评分系统进行风险分组，分为低危组、中危1组、中危2组和高危组，低危组和中危1组患者属于骨髓纤维化早期，如果患者没有明显的临床症状，可以观察，每三个月进行评估。如果疾病进展或者出现明显的临床症状，可选择靶向药物，芦可替尼、干扰素或者是羟基脲进行治疗。如果患者出现贫血症状，可通过给予EPO、雄激素以及激素等药物进行治疗，这些治疗可以改善患者症状，提高患者生活质量。一旦疾病进展到中危2组或者是高危风险组，建议尽早进行异基因造血干细胞移植，可以通过造血干细胞移植使疾病得到治愈。

讲解医师：惠吴函  （副主任医师）
就职单位：首都医科大学宣武医院血液科
部分原发性骨髓纤维化患者可以选择干扰素治疗，干扰素是一种细胞因子可以抑制骨髓异常造血，干扰素治疗之后可以改善患者临床症状，降低细胞负荷缩小脾脏。干扰素治疗中要注意预防干扰素的副作用，干扰素可以引起流感样症状，建议在最初应用干扰素前两周在、应用干扰素半小时前服用退热药物，以降低干扰素引起的发热症状，大部分患者在应用干扰素两周之后可以适应干扰素的副作用。另外应用干扰素时应定期检测肝肾功能，每年检测甲状腺功能避免干扰素副作用的出现。

讲解医师：李玲  （主治医师）
就职单位：北京中医药大学东方医院血液免疫科
骨髓纤维化的诊断主要依靠血液学检查、骨髓穿刺术检查、X线检查。一部分患者需要做肝脾穿刺，如果患者有巨脾、外周血象、泪滴状红细胞及幼粒及幼红细胞性贫血、多次骨髓干抽，骨髓活检发现胶原纤维增生，则可作出诊断。肝脾淋巴结穿刺可发现造血灶，提示髓样增生，本病须与各种原因引起的脾大相鉴别。此外，一些恶性肿瘤的骨髓转移以及血液系统肿瘤，如白血病、淋巴瘤等也可引起继发骨髓纤维组织增生，也应与本病相鉴别。