江华

目前全世界对于急性早幼粒细胞白血病没有统一的治疗方案，各协作组的方案也不完全相同，因为针对的目标并不一致，同时儿童和成人的治疗方案也存在差异，但总体上均为维甲酸联合三氧化二砷进行诱导缓解和强化巩固治疗。一般情况下，移植并不是该疾病的首选治疗方案，但也不排除在外。 首次缓解的患者不主张移植，及时移植可能达到更好的生存率，但移植后复发率仍有25%左右。自体或异体造血干细胞移植主要适用于复发或PML-RARa融合基因长期持续阳性的患者，但移植并非绝对安全，患者仍然存在复发和15%-20%的移植相关死亡。

对于急性早幼粒细胞白血病，各临床治疗研究组采用的方案各不相同，因此具体的化疗时长不能一概而论。另外，即便患者按照危险度分组确定了所谓的治疗时长，医生也会根据患者在治疗过程的反应进一步调整治疗策略，部分患者甚至必须进行造血干细胞移植。 综上，急性早幼粒细胞白血病没有统一的治愈时长，因为每个患者所采取的治疗方案内容不同，部分患者甚至采取造血干细胞移植，因此患者将面临的各种并发症也不完全相同，有统一的时长也不现实。

急性早幼白血病的分型主要如下： 1、我国根据异常早幼粒细胞中的颗粒粗细将白血病分为M3A型和M3B型，即粗颗粒型和细颗粒型； 2、为了重现细胞遗传学异常，世界卫生组织将其分为T15，即15、17号染色体易位，属于PML-RARa的经典急性早幼粒细胞白血病类型，其它类型则属于变异型。 急性早幼粒细胞白血病患者的遗传学存在差异，因此不同患者对治疗的反应各有不同，从这方面来看，WTO的分型更能有效指导临床治疗。但在变异型患者中，部分患者对维甲酸敏感，部分患者对维甲酸治疗不敏感，因此在临床治疗的过程中，必须严格按照患者的检测结果进行综合判断。

急性早幼粒细胞白血病患者进行化疗后，总体生存率可以达到80%，因此该疾病通过化疗即可达到有效的缓解，复发的患者应根据复发时间早晚、再次化疗的效果和遗传学改变来判断是否需要进行移植。即便是复发后再诱导的急性早幼粒细胞白血病患者，进行维甲酸和三氧化二砷化疗后仍然可以得到较高的缓解率，因此考虑移植时要特别慎重。 临床上移植主要针对复发、化疗效果不理想或PML-RARa融合基因持续阳性的患者，尽管如此患者也一定要慎重移植，因为存在15%-20%的移植相关死亡率，但对于二次或多次缓解的患者而言，移植为重要的治疗选择，如果有合适的供体，建议患者在必要情况下选择造血干细胞移植。

高危型急性早幼粒细胞白血病M3的治疗难度相对偏大，部分患者必须通过干细胞移植才能治愈，因此治疗本身就存在很高的风险，但相当一部分患者目前已经能被治愈。 导致无法治愈的原因主要为治疗相关的并发症，患者在复发状态下强行移植本身存在出血的风险，同时肿瘤负荷多，因此复发风险和治疗相关并发症相对较多，如移植物抗宿主病、感染等，都会导致治疗难度增大，从而使患者存在生命危险。医生充分评估患者病情后进行有效治疗，以提高患者的长期生存率。

急性早幼粒细胞性白血病为急性髓系白血病的一种特殊亚型，在国际的FAB协作组分类法中为M3，其中90%以上的患者都存在15号染色体长臂2区2带和17号染色体长臂1区1带之间的融合改变。 目前发现的急性早幼粒细胞性白血病类型大多统称为变异型染色体易位，即变异型的急性早幼粒细胞白血病，如11、17号染色体突变、57，X17以及17等多种少见的基因突变类型均属于变异型的急性早幼粒细胞白血病。另外，变异型和PML-RARa融合基因突变类型的急性早幼粒细胞白血病有同样的临床表现，其中最常见、最普遍的表现为出血、感染等。

初诊患者用维甲酸联合化疗后，缓解率可达到70%-80%，同时患者首次复发后联合三氧化二砷、维甲酸与化疗等进行治疗，也能获得较高的二次缓解率，总体复发率约为25%。 近年来，人们越来越关注对于复发的治疗，有文章证明，患者在二次缓解后采用自体移植也可取得较好效果，总体无病生存率可以达到70%。国际报告指出，患者缓解以后进行骨髓移植，3年无病生存率约为80%。化疗的骨干必须是维甲酸和三氧化二砷，通常化疗缓解后不需要进行移植，复发再缓解以后根据实际情况来决定是否需要进行移植。

急性早幼粒细胞白血病属于遗传性改变，其病理机制为遗传物质改变后导致细胞未能分化成熟，长时间停留在早幼粒阶段并无限增殖，因此该疾病没有传染性，但需注意以下方面： 1、患者存在出血的风险； 2、患者在化疗的前3个月内，即使处于缓解状态也有出血的风险； 3、患者化疗以后处于骨髓抑制状态，存在被感染的风险。 综上，为避免患者感染其他它感染性疾病，家长应增强护理并预防感染、出血等并发症的发生，包括口腔护理和饮食护理。另外，患者的居住环境应保持清洁，不建议有绿植类植物和金鱼等可能导致病原体扩散的物质存在。

急性早幼粒细胞白血病为急性髓细胞性白血病的特殊亚型，按照FAB的分型为M3，为含异常颗粒的早幼粒细胞在骨髓内增生，占整个急性髓系白血病的5%-8%。急性早幼粒细胞白血病容易导致严重的DIC出血，从而导致患者早期死亡。随着治疗手段的改良，该疾病已成为唯一可以用化疗治愈的急性髓系白血病，因此临床首选化疗而非移植。 早期使用强化疗时患者生存率只有20%-30%，当以陈竺院士为主的团队提出维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病并解释其原理后，再加上三氧化二砷的联合化疗，患者的生存率显著提高，因此可以认为急性早幼粒细胞白血病是目前唯一可以用化疗治愈的急性髓系白血病。

急性早幼粒细胞白血病DIC的发生率相对较高，其中80%的患者在发病早期就存在凝血功能异常，有多方面机制的影响，主要如下： 1、白细胞在增生过程中会释放促凝物质，激活机体内的凝血纤溶系统； 2、急性早粒细胞内含有大量的嗜苯胺蓝颗粒，细胞在化疗过程中会将颗粒释放入血，因此会激活凝血纤溶系统，这是DIC发生的主要原因； 3、患儿的淋巴细胞、单核吞噬细胞抗癌免疫反应产生促凝物质，激活外源性凝血途径； 4、化疗使机体免疫力下降并导致感染，患者在重度感染时又合并内毒素血症，然后通过激活Ⅻ因子和补体系统激活凝血纤溶系统，最后导致DIC； 5、患者常伴有单核巨噬系统的功能障碍，因此不能及时处理体内活化产生的凝血因子和纤维蛋白，从而诱发DIC； 6、患者在治疗过程中可能出现高白细胞血症、LDH以及低血小板等高危因素。