造血干细胞移植

造血干细胞移植患者治愈率在全世界来看大概在70%左右，根据血液疾病不同，治愈率有所变化。 如果是症状完全缓解的病人进行造血干细胞移植，治愈率较高，可以达到70%-80%。如果是复发或者年龄比较大、体质比较虚弱的患者，治愈率会低一点，因为并发症相对较多。一般患者进行造血干细胞移植复发以后，治愈率很低，一般不超过20%。

造血干细胞移植是治疗血液病的重要方式，分为自体和异基因干细胞移植，成功率受很多因素影响，而且根据移植方式，患者移植前状态，移植后并发症，所以成功率也不太一样。 对于自体干细胞移植以后，因为是自体干细胞，所以没有排斥很明显的副作用，即GVHD不明显，所以成功率基本在90%以上。但是并不移植的代表着自体造血干细胞造血重建就一定成功，如还有后期复发，合并感染等因素。但是自体干细胞移植成功率比较高，而且并发症也相对比较少，异基因干细胞移植基本储存60的成功率能90%以上。极个别是因为一些严重并发症，如严重的GVHD，三度以上，甚至四度，再加上以后合并间接性肺炎等影响因素，极个别因为肿瘤疾病的复发导致，但成功率也有70%以上。 造血干细胞移植现在随着无菌层流房，而且随着药物的进展，一些高级抗生素，一些支持治疗贫血，粒细胞集落刺激因子等治疗，后期积极自身治疗，成功率越来越高。所以对于选择造血干细胞移植的患者，如果单纯不化疗复发或单纯化疗效果不好，可以稍微放心一下，选择异基因干细胞移植或自体干细胞移植成功率相对比较高。

非霍奇金淋巴瘤是恶性淋巴瘤的一大类型，并非所有的淋巴瘤都需要立即治疗，如果是比较惰性的淋巴瘤，没有对人体健康产生影响，可以暂时不治疗。 绝大多数非霍奇金淋巴瘤一旦确诊，需要早期治疗，对预后甚至达到临床治愈均有好处。医生会根据病理类型分期、全身状况进行综合评估，并选择不同的治疗方案，多以化疗为主，有些可以辅助放疗、靶向治疗、免疫治疗等综合治疗。造血干细胞移植即骨髓移植，对于一些难治、复发的恶性淋巴瘤能起到较好的疗效。

讲解医师：欧晋平  （副主任医师）
就职单位：北京大学第一医院血液内科
造血干细胞移植在北京、上海，南方的大的移植中心都是相对成熟的一种治疗方案，多数医院能够自体造血干细胞移植，异体造血干细胞移植相对比较集中在国内的几个中心。自体造血干细胞移植的费用是10万左右，异体一般入仓的押金是30万，半年之内总体的费用将近50-60万，基本的费用应该在移植前有心理准备。在移植过程中，尤其是异基因造血干细胞移植以后会有很多并发症，包括移植相关的并发症，包括严重的排异反应、复发。所以有可能在50-60万的基础上还会有很多其它的费用，有时候个别病人花100-200万，疾病也不能控制。所以要有这方面的心理准备。

中晚期淋巴瘤能否治好不能一概而论，与患者病情、身体状况、经济状况等密切相关。淋巴瘤相比于肝癌、胰腺癌来讲，对放疗、化疗更加敏感，治疗效果相对较好。临床上治疗中晚期淋巴瘤可先进行2-4个周期的化疗，根据临床症状以判断其对化疗的敏感性，以决定是否需要继续化疗，或者进行靶向药物、造血干细胞移植等治疗。通过规范的治疗，部分中晚期淋巴瘤患者也可获得临床治愈的机会。

急性白血病发病迅速，分为急性淋巴细胞白血病和急性非淋巴细胞白血病，急性淋巴细胞白血病又分为急性T型淋巴细胞和急性B型淋巴细胞白血病。随着造血干细胞移植和免疫疗法临床应用，以及化疗药物、方案的持续改进和新药的临床使用。急性T型淋巴细胞白血病缓解率和5年生存率得到飞跃性提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病完全缓解率在85%-95%，5年无病生存率在50%-70%；成人急性淋巴细胞白血病完全缓解率在75%-85%，5年无病生存率达50%以上，5年无病生存率又称之为临床治愈。

白血病主要基础治疗为化学治疗，治疗主要利用细胞毒性药物杀灭白血病细胞，或转换白血病细胞为正常细胞。研究发现，早期治疗化学药物对白血病具有明显疗效，随疾病研究不断深入及药物不断研发，逐渐发现联合治疗相比单药治疗有效率更高，而且随医学技术不断进步，已开展造血干细胞移植，包括骨髓干细胞及外周血干细胞移植，患者可得到彻底治愈的机会，生存期得到较大延长。

幼年型粒-单核细胞白血病，确诊后应积极进行化疗，前期治疗非常重要，如压制白血病细胞至较低水平，可为后期造血干细胞移植打好基础。造血干细胞移植为患者提供治愈机会，早期治疗同时，应积极寻找同胞全相合供者，或半相合供者，目前国内半相合移植成功率同样较高，已挽救诸多患者生命。患者确诊后，积极治疗的同时，需尽快联系大型经验丰富的移植中心，为后期移植做好准备。

轻型地中海性贫血不需治疗，中、重型贫血需要进行替代治疗： 1、输血治疗：严重贫血影响生长发育，需输血维持血红蛋白浓度，促进患儿健康发育； 2、去铁治疗：大量输血易铁过载，需去铁治疗。 2、脾切除术：脾大产生压迫症状应做脾切除术； 3、异基因的造血干细胞移植：适用于重型地中海性贫血，能治愈。

地中海贫血是一类遗传性疾病，主要是合成珠蛋白α链或β链合成异常，导致血红蛋白合成异常，患者出现溶血相关症状，可以由父母遗传给孩子。地中海贫血分为轻型和重型，轻型地中海贫血患者临床表现比较轻微，部分患者可能会有轻度贫血，部分患者没有任何临床症状。轻型患者可以观察，没有必要进行治疗。但是重型患者因为血红蛋白合成异常，红细胞被大量破坏，患者血红蛋白明显下降，需要积极输血支持治疗，少部分患者甚至可以进行异基因造血干细胞移植治愈疾病。 由于贫血程度严重可以造成患者出现各个脏器损伤，患者通常会出现脾大、骨骼异常，患者长期需要输血支持治疗，所以重型地中海贫血危害比较大。地中海贫血可以由父母遗传给孩子，所以若父母存在地中海贫血，当进行生育时候，最好进行遗传咨询，避免将疾病遗传给孩子。