造血干细胞移植

地中海贫血症是一类遗传性疾病，较难治愈，但也有一定的治愈率，治愈措施有以下几种： 1、终生输血及去铁治疗，虽是对症处理措施，但可使患者血红蛋白达到或接近正常人水平，即达到临床治愈的标准； 2、中药和西药联合使用，此方法可提升血红蛋白，减少患者输血次数； 3、造血干细胞移植，此方法目前较成熟。

严重贫血，根据贫血原因的不同，其治疗方法，具体如下：1、造血细胞异常导致的贫血：通常患者需要造血干细胞移植，才能从根本上控制和纠正贫血；2、再生障碍性贫血：患者可以使用包括雄激素、促红素，以及正性造血因子刺激因子进行治疗；3、造血原料缺乏导致的贫血：患者需要补充相应的造血原料，比如缺铁性贫血，要进行补铁的治疗，巨幼细胞性贫血，要补充叶酸和维生素B12；4、溶血性贫血：一般需要给予患者糖皮质激素以及免疫抑制剂的治疗，部分特殊类型的溶血性贫血，需要进行脾切除；5、急性失血导致的贫血：针对原发病进行治疗，比如尽快加压包扎，控制外伤出血，通过手术控制脏器破裂出血，内科药物或者介入治疗，控制泌尿系、消化道以及呼吸道出血。无论哪种原因导致的贫血，在贫血重度阶段，均要给予患者对症输血支持治疗，一方面可以帮助患者暂时摆脱生命危险，另一方面可以为患者赢取诊断和治疗的时间和机会。

多发性骨髓瘤目前仍然是不可治愈的恶性肿瘤。多发性骨髓瘤是骨髓浆细胞恶性肿瘤，由于浆细胞发生恶变，导致病人出现贫血、感染、出血和肾脏损伤、骨骼破坏等一系列症状，病人最常见死亡原因是肾功能衰竭、重症感染。 虽然多发性骨髓瘤目前仍然不可治愈，但是由于现代医学发展，包括许多分子靶向药物应用，多发性骨髓瘤患者生存期有明显延长。尤其是硼替佐米治疗后，患者平均生存期达10年左右。同时近年来，来那度胺以及自体造血干细胞移植应用，多发性骨髓瘤患者生存期又有明显延长。

异基因造血干细胞移植是治疗再生障碍性贫血首选治疗方案，包括亲缘全相合造血和造血干细胞移植、亲缘半相合造血干细胞移植和脐血干细胞移植，这三种不同移植手段的植入失败后果也不同。 植入失败是造血干细胞移植严重并发症，发生率各国报道都不一致，有的一般在0.1%，最高可能5%，严重时可影响患者生存。但国内造血干细胞移植，如果能到比较大型移植中心就诊，成功率非常高，所以植入失败几乎很少发生，一般在0.1%左右。植入失败是造血干细胞移植严重并发症，发生率一般为0.1%-5%，严重影响受者生存。

再生障碍贫血严重并发症是血小板减少导致全身系统性出血，最轻可能是皮肤黏膜出血，最重可能导致颅内甚至腹腔出血。提升血小板首先要避免接触对血小板有影响药物，平时生活注意护理，防止严重感染，严重感染也会导致血小板减少。 以上措施都有注意到，通过正规治疗再生障碍贫血，比如造血干细胞移植、免疫抑制剂治疗都可成功治愈再生障贫血，同样也可达到提升血小板功能。另外研究显示中药，甚至中成药可以提升血小板，但中药、中成药的应用一定要在医生指导下应用。如果血小板低，测得血常规血小板>20×10^9/L，同时伴有临床出血症状，比如鼻出血、皮肤出血，甚至颅内出血，应输注同型血小板。

肝炎相关性再生障碍性贫血，就是肝炎病毒感染以后造成的再生障碍性贫血。和一般再生障碍性贫血或原发性再生障碍性贫血表现一样，首先清除肝炎病毒，同时治疗再生障碍性贫血。治疗再生障碍性贫血和治疗其再生障碍性贫血一样，要采取一定的措施。 肝炎病毒感染以后，造成患儿免疫功能紊乱，干细胞生成血细胞减少，也会采取刺激干细胞的免疫抑制药物，还有改善骨髓微循环药物。特别严重的情况下，或出现极重度再生障碍性贫血，可以考虑在肝炎清除的同时进行异基因造血干细胞移植。

急性白血病是危害性较大的血液科疾病，急性白血病明确诊断后应该尽快化疗、尽快评估各项结果指标。只要患者没有严重脏器功能受损或者严重感染、大出血等，病人生命体征平稳，均需要尽快联合化疗，控制体内不断增殖的白血病细胞。 在联合化疗的同时要给予对症支持治疗，比如抗感染、输血等。化疗后患者的疾病得到缓解，才有可能达到长期生存，为后续巩固化疗或造血干细胞移植创造条件。综上所述，急性白血病确诊后，患者应尽快到有条件的医院进行治疗，而化疗则是最重要的治疗方案。

急性白血病m4治愈概率很低，对于非m3急性白血病，60岁以下的病人预后有很大改善，30%-50%病人有望长期存活，要根据病人的危险度分组来选择相应治疗方案，大剂量化疗、造血干细胞移植使部分患者有望长期生存，常规剂量化疗使10%-15%病人能够长期生存。 m4属于髓系白血病，是急性单核细胞白血病，即单核细胞系统发生恶性克隆性病变，从而导致白血病。正常单核细胞在人体里起到免疫作用，如果单核细胞恶性增生，免疫功能会受到影响，临床上要选择合理的治疗方法，主要包括化学药物治疗、生物治疗以及骨髓移植。患者经过1-2次化疗，如果达到完全缓解，而且没有较重肝肾功能损害，一般情况好，此时可以进行骨髓移植。 骨髓移植可以治愈这类疾病，但是移植前的治疗非常重要，移植后排异、感染也是影响成功的重要问题。

急性T淋巴细胞白血病患者通过化疗有50%-60%的概率可以治愈；部分病人通过化疗无法治愈，可以进行骨髓造血干细胞移植。急性T淋巴细胞白血病是急性淋巴细胞白血病一种类型，属于中危组或高危组，通常根据具体危险度选择不同治疗方案。治疗方案中包括多种化疗药物如罗红霉素、环磷酰胺、地塞米松、左旋门冬酰胺酶等。 且此类患者容易合并中枢神经系统白血病，因此在治疗过程中需多次进行鞘内注射，预防中枢神经系统白血病，按不同危险度治疗总疗程为2-3年。

伯基特淋巴瘤属于高度侵袭性淋巴瘤，中国整体发病率较低，但探索的治疗方案，治愈率可以达到20%-30%。但前提是经过规范、标准的化疗，且化疗强度通常较大。伯基特淋巴瘤多发于年轻人，经过大剂量化疗，如Hyper-CVAD连续的高强度化疗后，症状可得到缓解，但还需巩固和维持治疗。若可以加入异基因的造血干细胞移植，可能达到治愈。但干细胞移植受限于供者以及经费等问题，可能无法用于所有病人。伯基特淋巴瘤患者进行化疗可能缓解疾病，但是进展、复发几率也较大。提高整体的缓解率和长期存活，甚至治愈的机会，也是医学界的努力方向。伯基特淋巴瘤在非洲发生率较高，且向骨骼侵犯机会较多。东方国家的发病率较低，因此可沿用部分治疗方案，如西方ACCN指南的重要推荐，总体化疗的疗效较好，但能够维持长期生存，还是较为困难。