造血干细胞移植

噬血细胞综合征的预后取决于疾病原发病情况、个人状况和身体素质，具体情况如下： 1、疾病预后与身体状况、年龄状况，是否合并其他疾病状态有关。青壮年器官功能好，有足够的时间进行挽救、抢救治疗。婴幼儿或老年体质衰弱者，短时间内可导致死亡； 2、疾病预后与原发病的严重程度有关。难治型EB病毒感染，预后相对较差。即使进行异基因造血干细胞移植，仍有1/3患者最终死亡或移植复发；难治型淋巴瘤或晚期淋巴瘤、NKT细胞淋巴瘤患者，死亡率接近100%；淋巴瘤合并噬血的患者，早期部分患者还有机会获得治愈。终末期合并噬血细胞患者，目前无有效治疗措施；

噬血细胞综合征治疗费用与疾病严重程度、原发病有直接相关性。早期噬血细胞综合征经过积极治疗很快达到康复，费用较低。部分噬血细胞综合征患者起病急，需要ICU抢救，一天费用高达2-4万元。 普通噬血细胞综合征早期治疗应准备5-10万元以上，难治性复发的患者前期治疗需20-30万元，后期异基因造血干细胞移植40-50万元，总体费用100万元左右。

EBV相关噬血细胞综合征的诊断标准与噬血细胞综合征一致，遵循2004年指南的诊断标准，但存在一定特殊性。EBV阳性意味着疾病凶险、死亡率高，应尽早进行特异性检查。具体检查方法如下： 1、EBV病毒感染分型：B细胞治疗效果好、预后好，T细胞、NK细胞或混合性感染预后差； 2、EBV拷贝数：拷贝数越高提示预后越差； 3、EBV抗体：判断免疫状态； 4、EBV筛查：EBV相关噬血细胞进行异基因造血干细胞移植者，需对供者进行EBV筛查，如供者携带EBV病毒，移植无法达到治疗效果。同时应对父母、兄弟姐妹等直系亲人家属进行筛查，对于诊断和治疗非常关键。

急性早幼粒细胞白血病的化疗需要根据患者病情的分组情况以及各个研究方案而定，并不是所有患者都使用统一方案、统一时间治疗。化疗时还要根据患者的治疗反应进行相应调整，因此临床上不太可能统一治疗时长。 另外，成人和儿童的治疗有所不同。儿童患急性早幼粒细胞白血病后有80%的生存率，但临床为了进一步提高生存率，使高危患者达到更好的生存效果，常选择新型治疗药物或治疗策略，包括造血干细胞移植时间、介入条件等，所以在这种情况下，治疗时长也不能统一。

目前全世界对于急性早幼粒细胞白血病没有统一的治疗方案，各协作组的方案也不完全相同，因为针对的目标并不一致，同时儿童和成人的治疗方案也存在差异，但总体上均为维甲酸联合三氧化二砷进行诱导缓解和强化巩固治疗。一般情况下，移植并不是该疾病的首选治疗方案，但也不排除在外。 首次缓解的患者不主张移植，及时移植可能达到更好的生存率，但移植后复发率仍有25%左右。自体或异体造血干细胞移植主要适用于复发或PML-RARa融合基因长期持续阳性的患者，但移植并非绝对安全，患者仍然存在复发和15%-20%的移植相关死亡。

对于急性早幼粒细胞白血病，各临床治疗研究组采用的方案各不相同，因此具体的化疗时长不能一概而论。另外，即便患者按照危险度分组确定了所谓的治疗时长，医生也会根据患者在治疗过程的反应进一步调整治疗策略，部分患者甚至必须进行造血干细胞移植。 综上，急性早幼粒细胞白血病没有统一的治愈时长，因为每个患者所采取的治疗方案内容不同，部分患者甚至采取造血干细胞移植，因此患者将面临的各种并发症也不完全相同，有统一的时长也不现实。

急性白血病是造血系统的恶性克隆疾病，分为急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞白血病，也可以再进一步细分，将急性髓细胞白血病再分为很多亚型。目前，这两种急性白血病，通过化疗药物以及造血干细胞移植术等治疗后，能得到较好的预后，大部分患者可以得到治愈。

急性白血病主要的治疗原则就是要让患者获得缓解。其治疗方法主要有以下几个方面： 1、支持治疗：比如患者有感染要控制感染，贫血要纠正贫血；如果有出血还要输注血小板；如果有凝血因子的异常要补充凝血因子；还有高白细胞也不能马上化疗，先要进行减细胞治疗； 2、化疗：是该病的主要治疗方法，包括两个阶段，第一个阶段就是让病情达到缓解，第二个阶段就是用不同的化疗方案进行缓解； 3、骨髓移植：即医学上的造血干细胞移植，造血干细胞移植要进行配型，就是进行HLA的配型，配型相合的患者和半相合的患者，都可以考虑做造血干细胞移植，该治疗对中高危的患者疗效比较好。

自体造血干细胞移植这项技术非常成熟，从上个世纪70年代已经开始开展。自体造血干细胞移植风险相对比较低，因为是用自己的造血干细胞支持大剂量化疗。移植相关的并发症多见比如感染、出血并等发症，还有其它出现机会比较低的并发症，比如干细胞采集数量或者质量有问题。 还有造血重建有问题，造血无法重建如同再障样的表现，也是自体造血干细胞移植的风险。还有其它非常罕见的严重并发症，但总体安全性比较高，严重不良反应的发生率比较低。

干细胞移植分自体干细胞移植和异基因干细胞移植。干细胞移植多用于血液系统的恶性肿瘤，比如急性白血病、遗传性疾病也可以通过干细胞移植治疗，大多数从骨髓来源的白血病都是通过异基因移植最终治愈。 当然并不是所有急性白血病都是靠异基因移植，可根据是低危、中危、高危，有没有其它高危因素来决定是不是进行异基因造血干细胞移植。还有自体造血干细胞移植，大多数都用于治疗淋巴瘤、骨髓瘤。造血干细胞移植治疗恶性血液病应用还是比较多，少数的情况下也可以治疗遗传病。