造血干细胞移植

急性白血病主要的治疗原则就是要让患者获得缓解。其治疗方法主要有以下几个方面： 1、支持治疗：比如患者有感染要控制感染，贫血要纠正贫血；如果有出血还要输注血小板；如果有凝血因子的异常要补充凝血因子；还有高白细胞也不能马上化疗，先要进行减细胞治疗； 2、化疗：是该病的主要治疗方法，包括两个阶段，第一个阶段就是让病情达到缓解，第二个阶段就是用不同的化疗方案进行缓解； 3、骨髓移植：即医学上的造血干细胞移植，造血干细胞移植要进行配型，就是进行HLA的配型，配型相合的患者和半相合的患者，都可以考虑做造血干细胞移植，该治疗对中高危的患者疗效比较好。

大约每普通的家庭对于急性白血病的治疗都是很难承担的，化疗若顺利，可能1-2万元或几千元可完成，若不顺利可能10-20万元也会不够用。急性白血病的患者，合并症的防控是治疗经费节约的重要方式之一，患者保护以及患者自我保护意识建立是非常有用的。 急性白血病的花费，有可能会随着合并症的良好控制，能够得到很好的控制。当然，随着科学进步，造血干细胞移植花费巨大，动辄几十万、上百万元，很多家庭难以承受。目前随着医保政策的完善，还有很多救助项目、慈善项目在社会上的广为普及，很多患者的移植治疗也成为可能，能够让患者重获新生。

急性白血病m4治愈概率很低，对于非m3急性白血病，60岁以下的病人预后有很大改善，30%-50%病人有望长期存活，要根据病人的危险度分组来选择相应治疗方案，大剂量化疗、造血干细胞移植使部分患者有望长期生存，常规剂量化疗使10%-15%病人能够长期生存。 m4属于髓系白血病，是急性单核细胞白血病，即单核细胞系统发生恶性克隆性病变，从而导致白血病。正常单核细胞在人体里起到免疫作用，如果单核细胞恶性增生，免疫功能会受到影响，临床上要选择合理的治疗方法，主要包括化学药物治疗、生物治疗以及骨髓移植。患者经过1-2次化疗，如果达到完全缓解，而且没有较重肝肾功能损害，一般情况好，此时可以进行骨髓移植。 骨髓移植可以治愈这类疾病，但是移植前的治疗非常重要，移植后排异、感染也是影响成功的重要问题。

骨髓干细胞移植是指对病人进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体骨髓造血细胞注入病人体内，使之重建正常造血和免疫功能。骨髓干细胞移植属于一种造血干细胞移植，其适应症主要是造血系统恶性疾病，如急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤。骨髓移植前需要对患者进行预处理，预处理方案可以制造空间免疫抑制以及清除原发疾病，有多种预处理方案可供选择。 随着移植技术的提高，移植疗效已渐趋稳定，目前移植的主要障碍是供者选择。人类白细胞抗原不完全相合的亲属供者、单倍体相合亲属供者，以及无关供者应用和相关技术改进是目前临床研究的热门课题，非清髓技术也带来了观念上的革命。 总之，骨髓干细胞移植是目前根治恶性造血系统疾病的唯一手段，临床上要根据患者不同诊断、分期、年龄、身体情况、经济状况、供者来源等因素，综合考虑选择。

急性白血病治疗方案需要精准诊断，根据病因进行治疗。急性早幼粒细胞白血病由于存在独特的基因改变，因此拥有一套独特的治疗体系，甚至部分白细胞较低的低危患者完全可以不用化疗，使用维甲酸和砷剂靶向治疗即可获得长期缓解。伴有费城染色体的急性淋巴细胞白血病患者也存在一套个性化的治疗方案。绝大多数急性白血病患者目前最主要的治疗手段是化疗，根据患者体能、身体状况、染色体和特殊基因改变，后续部分患者在接受完化疗后还需要接受异基因造血干细胞移植。 对于急性白血病，目前还有很多靶向治疗药物在研究当中，部分药物已经应用到临床，如Bcl-2抑制剂、去甲基化药物。高精尖的CAR-T细胞治疗等正在进行临床研究和实践探索，同时也获得了较好疗效。如果不幸患急性白血病，不必过度紧张，经过规范诊断，制定较好的治疗手段和方法，即可使患者获益。

慢性淋巴细胞白血病好发于老年人，病情进展缓慢。出现如下症状可考虑治疗： 1、全身症状：如低热、盗汗、消瘦； 2、进行性贫血、血小板减少； 3、巨大脾脏或伴疼痛； 4、淋巴结肿大，直径＞7cm； 5、免疫相关性溶血性贫血、免疫相关性血小板减少； 6、淋巴细胞倍增，周期缩短，增殖速度较快； 7、参加临床试验者，可考虑治疗； 8、患者恐惧、担心，要求治疗。 以上患者可进行支持治疗、化学治疗、靶向治疗、造血干细胞移植，但此疾病不可治愈。治疗目的在于改善生活质量、控制症状、延长无病生存期。

慢性粒细胞性白血病分为慢性期、加速期、急变期，治疗方法如下： 1、慢性期的治疗主要是口服甲磺酸伊马替尼，但是应该注意的是在白细胞数特别高，尤其是大于100×10^9/L，应该先口服羟基脲降白细胞，同时口服别嘌呤醇和碳酸氢钠碱化尿液； 2、加速期的治疗主要是异基因造血干细胞移植，有部分患者口服甲磺酸伊马替尼仍然有效； 3、急变期的治疗主要是化疗，也有部分患者可以口服甲磺酸伊马替尼。 针对加速期和急变期的患者是否口服甲磺酸伊马替尼，需要复查骨穿，根据骨髓染色体核基因的情况来决定。

急性白血病发病迅速，分为急性淋巴细胞白血病和急性非淋巴细胞白血病，急性淋巴细胞白血病又分为急性T型淋巴细胞和急性B型淋巴细胞白血病。随着造血干细胞移植和免疫疗法临床应用，以及化疗药物、方案的持续改进和新药的临床使用。急性T型淋巴细胞白血病缓解率和5年生存率得到飞跃性提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病完全缓解率在85%-95%，5年无病生存率在50%-70%；成人急性淋巴细胞白血病完全缓解率在75%-85%，5年无病生存率达50%以上，5年无病生存率又称之为临床治愈。

小儿溶血性贫血能否治愈要根据其分型具体分析。遗传性球形红细胞增多症的小儿，可待年龄较大时行脾切除术；G6PD酶缺乏的急性溶血患儿，需要进行阻断溶血治疗，愈后较好，如日常生活不注意或严重贫血，导致多个器官受损，愈后较差；轻型地中海贫血患儿无需治疗，中、重型地中海贫血患儿需进行输血治疗，甚至造血干细胞移植；β-地中海贫血的患儿可进行基因治疗，发展前景较好。

造血干细胞移植的治疗过程包括： 1、预处理：移植前给予大剂量化疗，以尽可能的清除患者体内的异常细胞； 2、HLA配型：只适用于异基因造血干细胞移植； 3、干细胞动员：给予升白细胞药物以刺激干细胞生长，治疗时间约1周左右； 4、干细胞采集：通过干细胞采集分离机采集干细胞； 5、干细胞回输：将采集的干细胞回输到患者体内，以重建造血功能； 6、抗排异治疗：适用于异基因造血干细胞移植。 具体用药请结合临床，以医生面诊指导为准。