造血干细胞移植

多发性骨髓瘤目前认为是一种不可治愈的疾病，所以不存在20年不复发的问题。 虽然有很多的治疗手段及药物，如造血干细胞移植，但多发性骨髓瘤好发于中老年人，患者年纪较大，无法完成异基因造血干细胞移植，因为异基因造血干细胞的移植死亡率较高，患者不耐受。 多发性骨髓瘤是长期治疗，有的患者做了自体干细胞移植后仍需要用药物来维持治疗，一直到病情再次出现进展。随着各种技术的发展，骨髓瘤将来可能得到治愈。

多发性骨髓瘤的治疗主要以化疗为主，是治疗多发性骨髓瘤常用的治疗手段。化疗包括单药化疗和联合化疗，单药化疗可以采用环磷酰胺、阿霉素、氮芥类药物、长春新碱、强力松治疗，联合化疗常采用2-3种对骨髓瘤单药有效的药组成联合化疗方案，从而达到对骨髓瘤治疗作用。还有一种治疗方式是采用高剂量的化疗后，进行造血干细胞移植，近几年也得了较好的治疗效果。对于局限性的多发性骨髓瘤病人，可以采用局部放射治疗，使肿瘤病灶得到缓解，减轻骨髓瘤造成的骨痛症状。多发性骨髓瘤的治疗中并发症的防治比较重要，比如防治骨痛、肾功能衰竭、高钙血症、脊髓压迫以及感染等。

骨髓移植也称为造血干细胞移植，主要有两大类，一类是自体造血干细胞移植，一类是异体造血干细胞移植。有些疾病需要进行自体造血干细胞移植就行，因为自体造血干细胞移植的干细胞来源于患者自己，取材较方便、副作用较小，比如淋巴瘤的患者就需要做该治疗。多数患者需要做自体造血干细胞移植强化治疗，大概花费为10万元左右。还有一部分患者做自体造血干细胞移植不能治疗疾病，需要做异体造血干细胞移植，也称为异基因造血干细胞移植。这种干细胞来源可以是同胞兄弟姐妹，也可以到中华骨髓库去申请。中华骨髓库有几百万的志愿者，可以做配型，如果配型能够相合，就可以通过中华骨髓库进行造血干细胞移植。这种移植花费要多一点，一般在移植窗大概费用要20-30万元。还有移植后患者会出现一些并发症，移植后的并发症的处理，大概要预备5-10万元左右。异基因造血干细胞移植，具体费用可能在不同医院的价格不一样。最主要是一些移植的相关检查，还有在移植窗里面的一些合并症的处理费用。另外，整体收费标准也不一样，用的药物多少也不一样，所以不能完全一概而论。

自体骨髓移植，主要是指自体造血干细胞移植，是经过预处理方案，动员出自体造血干细胞再回输到体内。多数患者做完移植后，自体移植血象恢复较好，但仍需监测血象，可能有病毒感染几率，需监测巨细胞病毒、EB病毒。较多患者有乙肝，需要监测乙肝复染情况。对于骨髓瘤、淋巴瘤，自体移植并非根治手段，需按时进行原发病监测。对于高危患者，在移植以后需要口服药物治疗，并按时到血液科门诊随诊，可对疾病进行监测，复发时可及时发现，并及时采取措施。

骨髓移植是治疗再生障碍性贫血的一种重要治疗方法，但不是所有病人都需要进行骨髓移植。一般重型再生障碍性贫血、超重型再障以及由慢性再障进展成的重型再障，需要做造血干细胞移植，骨髓移植是最佳治疗方法，可以达到根治治疗目的，移植后长期存活率达到80%-90%。 重型再障和超重型再障小于50岁患者，如果有合适造血干细胞移植的供者，一旦确诊以后积极进行骨髓移植，达到治愈的目的。非重型再障首先选择促造血治疗以及免疫抑制治疗，一般情况不需要做骨髓移植。再生障碍性贫血骨髓移植效果非常好，重型再障中如果不积极治疗，大部分病人在半年内就会死亡，所以积极寻找供者做异基因骨髓移植能够抢救病人生命，达到治愈非常好的治疗方法。

戈谢病本质是一种家族性糖脂代谢性疾病。对于戈谢病治疗，目前治疗方式包括新型酶替代疗法，因戈谢病患者体内缺乏一种酶，这种方法就是补充这种酶。 还有一种治疗方法是基因治疗，通过植入正常基因产生这种酶。再者治疗方法是造血干细胞移植，可直接根治戈谢病。另外部分脾切除对于戈谢病治疗也有一定效果，但无论哪种治疗方法，都要根据患者具体情况选择。

再生障碍性贫血有急性和慢性，重型再障Ⅰ型也就是急性再障，临床表现多为起病较急，贫血进行性加重，同时伴有严重感染及内脏出血。 所谓重型再障Ⅱ型并非是慢性再障，而是指慢性再障病情急性加重结果。病人网织红细胞、白细胞、血小板明显减少，称为重型再障Ⅱ型。 重型再障Ⅰ型和重型再障Ⅱ型，因为临床表现不一致，但治疗方法比较相似，主要通过异基因造血干细胞移植，甚至免疫抑制剂治疗。

肝炎相关性再生障碍性贫血，就是肝炎病毒感染以后造成的再生障碍性贫血。和一般再生障碍性贫血或原发性再生障碍性贫血表现一样，首先清除肝炎病毒，同时治疗再生障碍性贫血。治疗再生障碍性贫血和治疗其再生障碍性贫血一样，要采取一定的措施。 肝炎病毒感染以后，造成患儿免疫功能紊乱，干细胞生成血细胞减少，也会采取刺激干细胞的免疫抑制药物，还有改善骨髓微循环药物。特别严重的情况下，或出现极重度再生障碍性贫血，可以考虑在肝炎清除的同时进行异基因造血干细胞移植。

再生障碍性贫血最佳治疗方法，首先造血干细胞移植是治疗再生障碍性贫血和先天性骨髓衰竭综合征有效方法，具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小等特点。移植时机与疾病严重程度、供体来源、HRV密切相关，应严格掌握适应症。 其它治疗方法，比如免疫抑制治疗，在没有合适供者再生障碍性贫血患者中应用较有效治疗方法，对于轻型和非输血依赖型获得性再障，可选择口服环孢素A治疗。 再生障碍性贫血最佳治疗方法要根据再生障碍性贫血不同分型做不同治疗，每种治疗方法均有相应适应症和禁忌症。

再生障碍性贫血是一个自身免疫性疾病，主要是由于自身的造血干细胞遭到了免疫系统的攻击，发生了免疫损伤，导致它不能够源源不断地生产出正常的造血细胞，所以这是再生障碍性贫血的一个基本的发生过程，它也是发生在造血干细胞水平的全面的三系均低的疾病。 再障的治疗原则基本上就是两条，一个就是使用免疫抑制剂释放原本被攻击损伤的造血干细胞，再有一个就是用造血干细胞移植，让别人的干细胞来为患者重建一个造血系统。 这两种方式方法都不是百分之百的成功率，造血干细胞移植也好，联合的免疫抑制剂治疗也好，最高只能达到70%-80%的有效率。这两种方法把病人的血象治疗到完全正常以后，后期还要持续口服大量的免疫抑制剂，所以并不是说治完了以后就能把药停掉，能够健康的活着，后期还有很长的路要走。