造血干细胞移植

中度贫血指外周血血红蛋白在60-90g/L之间，中度贫血一般不伴有严重临床症状，所以不需要输血治疗，主要是寻找贫血原因。婴幼儿阶段最常见类型为营养性缺铁性贫血，需要补充铁剂。目前以口服药为主，品种较多，正规厂家生产适用于儿童年龄段都可使用。使用时按说明书或医生医嘱执行。 如果是维生素B12和叶酸缺乏引起贫血，需要补充维生素B12和叶酸。在海南地区中度贫血患儿还需要排除地中海贫血，如α地中海贫血。口服药物治疗效果欠佳，目前较为有效的治疗方法是造血干细胞移植。总之，中度贫血患者首先要查明贫血原因，再选择合理治疗药物。

儿童遗传代谢性疾病中有一种粘多糖病，粘多糖病是常染色体隐性遗传或性连锁隐性遗传性疾病，最主要是由于溶酶体中的酶缺乏而导致体内酸性粘多糖不能被完全分解代谢，所以沉积于各组织中引起心脏神经系统、软骨、机体组织发生功能障碍，最主要表现就是骨骼改变，如关节僵硬、有些儿童还会出现进行性智力低下、面貌和身材都会发生改变。 粘多糖病目前无有效药物治疗，但有一种特殊的治疗方法就是造血干细胞移植，但造血干细胞移植对已经形成的骨骼畸形没有改善效果，如果能早诊断、早进行造血干细胞移植，可以减轻骨骼破坏。造血干细胞移植对于Ⅱ型粘多糖、Ⅲ型粘多糖没有治疗效果。虽然现在粘多糖治疗领域方面，已经取得一定进展，也取得一定效果，但还存在很多问题，如移植手术供体来源、治疗费用、辅助药物使用等，所以在努力治疗现有患儿的基础上需做好遗传咨询和产前检查工作，尽量减少这类患儿出生。

淋巴母细胞瘤能治愈，但是淋巴母细胞瘤在淋巴瘤里面属于恶性程度非常高的侵袭性淋巴瘤，大多以实体肿物形式发病，往往就诊时已累犯骨髓，呈现外周血侵犯，即以淋巴母细胞白血病的形式出现。 淋巴母细胞瘤分为B细胞淋巴母细胞瘤和T细胞淋巴母细胞瘤，因为淋巴母细胞恶性程度高，所以临床上治疗强度高，甚至是参照急性淋巴细胞白血病的治疗方法。T细胞淋巴母细胞淋巴瘤还要积极开展异基因造血干细胞移植，争取治愈。儿童淋巴母细胞瘤治愈率明显高于成人，如果儿童淋巴母细胞瘤规范治疗，治愈率可以达到80%以上，而成人淋巴母细胞淋巴瘤治愈率明显较差，仅在30%左右。

霍奇金淋巴瘤治愈后可能会复发。目前霍奇金淋巴瘤预后非常好，经过标准治疗以后，多数患者都会得到长期生存。但是部分患者在经过化疗、放疗等治疗以后，依然可能出现复发情况。若患者出现复发，其治疗手段有限，主要以化疗为主，二线化疗后化疗剂量、毒副作用，以及患者耐受性都会增加，其效果相对一线化疗较差。 但随着新药上市，如CD30单抗、PD-1单抗等，使复发后的霍奇金淋巴瘤也能得到较好控制。除此之外，部分霍奇金淋巴瘤复发患者还可以接受造血干细胞移植，从而长期生存。总之，对于难治复发的霍奇金淋巴瘤而言，其治疗手段比以往更多，疗效也更好。

实质上非霍奇金淋巴瘤Ⅲ期亦属于晚期肿瘤的一种，对Ⅲ期、Ⅳ期的患者，因已经有较广泛转移，可采取全身治疗，如联合化疗、靶向治疗、造血干细胞移植治疗，上述治疗手段皆可对Ⅲ期患者治疗，使Ⅲ期患者获益。 非霍金淋巴瘤分Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期，Ⅰ、Ⅱ期即相对早期，Ⅲ、Ⅳ期即相对晚期，但因是造血系统肿瘤，治疗方法无大改变。因Ⅰ期、Ⅱ期较早，有较大一部分类型恶性程度并非特别高，特别是惰性期，可采取局部治疗，如放疗治疗。

造血干细胞移植后可以生育，但是要分情况。首先要分做的是自体干细胞移植，还是异基因造血干细胞移植，还有男性和女性也不一样。自体干细胞移植基本上是移植病人自己的干细胞，前期会有预处理药物。预处理药物都是一些细胞毒性药物，治疗以后至少要半年以后才...

粒细胞白血病的治疗，要根据粒细胞白血病是属于急性粒细胞白血病，还是慢性粒细胞白血病进行选择，粒细胞白血病分为以下几种：1、急性粒细胞白血病：要对患者进行预后基因检测，目前检测方法较多，如粒细胞白血病的致病基因检测、预后基因检测，能帮助患者更好的了解粒细胞白血病。不同的危险度分层的患者，可以根据高危、低危的分层进行相应治疗。急性粒细胞白血病患者的治疗，除了常规的联合化疗治疗以外，还有免疫治疗、单克隆抗体治疗、卡提治疗以及异基因造血干细胞移植治疗，都是急性粒细胞白血病获得治愈和长期生存的治疗手段；2、慢性粒细胞白血病：慢性粒细胞白血病的治疗主要是靶向治疗，因为慢性粒细胞白血病是由于9号和22号染色体易位，产生融合基因，针对融合基因有靶向药物，即酪氨酸激酶抑制剂治疗。酪氨酸激酶抑制剂有第一代、第二代等，如第一代的伊马替尼与第二代的达沙替尼、尼洛替尼，都可以使患者获得比较长的生存期。在TKI类药物(酪氨酸激酶抑制剂)应用过程中，慢性粒细胞白血病患者的10年生存率能够达到83%以上，使慢性粒细胞白血病成为可以治愈的疾病，可以进入慢病的管理阶段。部分患者甚至不需要做异基因造血干细胞移植，就可以达到长期生存状态。所以粒细胞白血病的治疗，要根据不同的分型和是否有针对其的靶向药物，来选择个体化的治疗方案。

单核细胞白血病即M5型白血病，治疗方面近几年无突破性进展，主要治疗方法还是化疗，化疗缓解后可选择合适配型，进行异体造血干细胞移植。 化疗方案主要是典型的3+7方案，用2个药物配合治疗，需提前做好配型。患者病情缓解之后若有合适供者，争取早日进行造血干细胞移植。目前随着治疗手段的进步，还可进行免疫治疗等。

部分急性髓系白血病能够治愈，具体如下：1、急性早幼粒细胞白血病：80%-90%病例能够治愈，而且过程相当缓和，通过口服药、静脉点滴的非化疗靶向药物就可以达到治愈；2、低危的急性髓细胞白血病：包括特殊染色体异常的21号染色体异位、急性早幼粒细胞白血病的M4型、M4EO型，疗效总体也不错，但必须要经过标准化疗，还要强调强化治疗、巩固化疗的重要意义，个别病人也可以做自体的造血干细胞移植，也可达到治愈；3、高危急性髓细胞白血病：或复发难治的急性髓细胞白血病，随着近年科技进步，发现特殊的基因、染色体异常，发现小分子的新型靶向药物加入到传统化疗中可提高疗效。基本进过异基因的造血干细胞移植后，还是有40%左右的病例可以达到治愈的疗效，所以对急性髓细胞白血病的治愈还是很有信心。

白血病骨髓移植成功后可以长期存活，达到如疾病、肿瘤的治愈，最后寿命与普通人相近，具体如下：1、危险程度较低：对于年轻、危险度不高、不是复发难治的急性白血病可进行异基因的造血干细胞移植，对低危的病人做自体造血干细胞移植，都有可能达到治愈水平，总体疗效在60%-70%；2、危险程度较高：但对复发难治高危的病人疗效不太好，但急性髓细胞性白血病也可以达到40%-50%，急性淋巴细胞白血病在30%左右，随着近年来新型靶向药物、小分子的分子抑制物出现，使白血病的治疗效果更进一步提升，所以整体疗效、病人的生活质量进一步提高。骨髓移植主要的副作用是移植物抗宿主病、白血病复发，移植物抗宿主病是影响生活质量、病人生存的重要原因，要尽量避免出现严重的移植物抗宿主病，尤其是慢性GVHD(移植物抗宿主病)中的肺部排异反应，如细小支气管炎会严重影响生活质量，导致病人在移植后出现慢性排异反应，影响病人生活质量及寿命，所以应该尽量避免，并及时发现并发症，及时进行干预。