造血干细胞移植

淋巴白血病分为两大类，一类为急性淋巴细胞白血病；另一类为慢性淋巴细胞性白血病。急性淋巴细胞性白血病可以发生于儿童，也可以发生为成人，但是在成人和儿童预后完全不同。儿童的急性淋巴细胞白血病预后非常好，对于儿童淋巴细胞白血病，化疗是主要的治疗手段，通过化疗绝大部分的病人可以得到根治。其化疗要求长疗程，总体的疗程大概在2-3年左右，通过2-3年的治疗，大部分病人可以治愈。成人急性淋巴细胞性白血病预后要差，所以这类病人单纯的化疗不够，必须经过异基因造血干细胞移植才可能得到根治。 慢性淋巴细胞白血病好发于老年人，因为病程进展比较慢，而且发病年龄较大，所以诊断之后不一定都要治疗，而是观察等待，定期随访。如果出现疾病所导致的症状，比如淋巴结肿大压迫的症状、发热、贫血、血小板减少等才开始治疗。过去慢性淋巴细胞白血病以化疗为主，近几年随着靶向药物的应用的，慢淋的治疗得到了明显的改善，比如伊布替尼等新药使慢淋的疗效得到了显著的提高。淋巴细胞白血病的治疗，根据不同的类型治疗方法不同。小孩可能是长期化疗，成年人需要干细胞移植，老年人的慢性淋巴细胞白血病只需要口服一些靶向药，就能得到很好的治疗。

婴儿溶血性贫血是很广泛的概念，包括多种疾病，不同的疾病治疗及预后不同，具体如下： 1、最常见的葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G-6-PD)缺乏症，通常表现为蚕豆病。这类溶血性贫血通常由相关的药物或者进食蚕豆以及蚕豆制品后诱发，脱离诱发因素后，溶血很快停止，严重患者需要输血治疗，但治疗效果良好，不影响生活质量和预期寿命； 2、地中海贫血也为常见的溶血性贫血之一，轻型不需要治疗，不会产生影响。但是中型地中海贫血需要定期输血和排铁治疗，甚至需要通过造血干细胞移植达到根治的目标； 3、自身免疫性溶血性贫血通常给予泼尼松或者静脉丙球治疗，部分孩子的治疗效果不佳，可以给予血浆置换、利妥昔单抗等治疗； 4、严重的遗传性球形红细胞增多症患者，需要进行脾切除手术减轻贫血； 5、还有比较少见的丙酮酸激酶缺乏症等，需要造血干细胞移植才能治愈。 所以婴儿发生溶血性贫血，首先需要查明病因，才能制定合适的治疗方案。

单系统损害病例预后较好，多数可自愈。局灶性骨髓病变可单纯行手术进行病灶刮除，无需全身化疗。某些伴有可危及重要脏器功能病变病例，则需要全身化疗。在治疗前医生会根据病人具体情况，参照相关治疗指南制定治疗方案，大体治疗方式包括手术、化疗、放疗以及免疫治疗。部分经化疗、放疗等方式治疗效果欠佳病人可行造血干细胞移植。 朗格汉斯细胞组织细胞增多症临床表现多样，应根据具体病情确定相应治疗方案。部分病例不经治疗可自行缓解，在某些病例，尤其是伴有多系统损害的婴幼儿，如不采取联合化疗，则进展很快，预后不良，可出现尿崩等严重并发症。

间充质干细胞是一种多能干细胞，具有干细胞的所有共性，即自我更新和多项分化能力，临床应用最多，与造血干细胞移植联合应用，可以提高移植的成功率，加速造血重建。 当患者接受大剂量化疗后，将间充质干细胞与造血干细胞一同输入，可明显加快患者血细胞恢复的速度，安全且较少有不良反应。间充质干细胞不仅存在骨髓中，也存在于骨骼肌、骨外膜和骨小梁中。由于分化组织类型十分广泛，因此在临床应用中价值不菲。

造血干细胞移植是指通过大剂量的化疗或放疗，以尽可能的杀伤患者体内的异常细胞或肿瘤细胞，然后将提前采集的自身干细胞或供者干细胞通过静脉输液的方式回输至患者体内，重建造血功能和免疫功能的一种治疗手段。临床上造血干细胞移植可用于治疗肿瘤疾病或自身免疫性疾病。

造血干细胞移植分为自体造血干细胞移植，还有异基因的造血干细胞移植。自体造血干细胞移植，就是把自己的干细胞冷冻保存，然后需要的时候回输给自己，这种风险很小、比较安全；异基因造血干细胞移植是有一些风险。异基因造血干细胞移植的风险主要是在移植后，比如移植之后的排斥，再就是感染等风险。因为移植之前要进行强度很大的化疗，所以移植之后很大强度的化疗，将骨髓清空，患者的免疫功能几乎是零，所以免疫功能极其低下的情况下就容易发生各种感染，比如细菌、病毒、真菌感染，甚至一些结核感染；再一个就是移植之后的出血性膀胱炎，还有一些巨细胞病毒感染、EB病毒感染，甚至移植后的一些急性排斥反应，主要表现为一些腹泻、皮疹、肝脏损害，这些都是移植的风险，这主要是对于异基因造血干细胞来说的。但是这些风险尽量有一些药物来预防。比如移植之后可以进行一些免疫抑制剂的治疗，进行一些感染预防，然后对于一些极容易发生排斥的患者，会通过一些方法检测到并进行积极预防。

自体造血干细胞移植主要是对于淋巴瘤患者、多发性骨髓瘤，甚至某些白血病的患者进行治疗。至于多长时间，从开始进舱、预处理到出舱，一般需要1个月时间。这1个月的时间包括预处理，预处理就是一个很大强度的化疗，通过化疗相当于把骨髓里面的一些坏细胞彻底杀死，然后通过回输自己的干细胞来支持骨髓造血，这种情况相对较安全。需要的时间一般在白细胞升到正常以后就可以出舱，出舱以后进行适当护理，白细胞比较稳定，血红蛋白和血小板都比较稳定情况下，也就是没有发生大感染，造血功能又重建的情况下就可以出院，从开始入舱到出舱总共大约1个多月时间，相对于异基因造血干细胞来说还是比较简单，风险也比较小。大部分老年患者，就是对于一些50-65岁老年白血病患者，也是可以选择的一种治疗方式。

造血干细胞移植包括骨髓移植。骨髓移植在以前情况下，都是输注骨髓，供者通过献骨髓可能献1000毫升的骨髓，供者在采髓的过程当中，需要到手术室进行全麻的情况下进行骨髓采集，然后采集出来的骨髓输注给患者；现在也可以输注造血干细胞，造血干细胞输注外周造血干细胞。就是通过把骨髓里面的干细胞动员到外周血里面来，通过机器采集这些造血干细胞，把这些干细胞采集出来之后，就可以输注给患者。这样在采集的过程当中患者就不会受罪，没有什么痛苦，而且比较简单，大家都比较容易接受，也不会对供者造成什么损害，就相对容易。

临床上治疗骨髓瘤首选自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植是可以治愈骨髓瘤的一种治疗方法，但异基因造血干细胞移植后排斥反应较重，患者耐受能力较差，且可能存在复发的问题。临床上对于年龄小于50岁的高危患者，可以考虑使用异基因造血干细胞移植治疗骨髓瘤。

造血干细胞移植分为自体干细胞移植和异基因干细胞移植。自体干细胞移植多用于多发性骨髓瘤的治疗，移植后无排斥反应，但复发率较高，所以移植后仍需要进行巩固和维持治疗，用药时间应根据相应指标而定；异基因干细胞移植后排异反应较重，应服用抗排异药物1年左右，用药时间不宜过长，以免引起第二肿瘤的发生。