造血干细胞移植

急性淋巴细胞白血病多见于儿童，占儿童白血病的75%，治愈率较高。儿童急性淋巴细胞白细胞经规范化疗，治愈率可达80%以上，甚至可达90%，治疗过程中积极预防感染，将重症感染的致死率降为零，可显著提升治愈率。随着医疗水平的发展，急性淋巴细胞白血病的治疗已出现了质的飞跃，难治性复发患者可以通过造血干细胞移植来治愈，治愈率得到明显提高，可达90%以上。因此急性淋巴细胞白血病患者应坚定信心、积极治疗。

轻型地中海性贫血不需治疗，中、重型贫血需要进行替代治疗： 1、输血治疗：严重贫血影响生长发育，需输血维持血红蛋白浓度，促进患儿健康发育； 2、去铁治疗：大量输血易铁过载，需去铁治疗。 2、脾切除术：脾大产生压迫症状应做脾切除术； 3、异基因的造血干细胞移植：适用于重型地中海性贫血，能治愈。

地中海贫血，在血常规化验中能发现小细胞低色素性贫血，患者可以有轻度或者重度贫血。如果患者幼年发病，通常都是较重型，需要进行造血干细胞移植来进行治疗。成年人发病有地区性，如广东、广西、湖南、湖北以及云贵一带发病率高，有家族贫血病史的患者，更应该考虑地中海贫血。若要进一步确诊地中海贫血，可以进行血红蛋白电泳来发现有没有异常的珠蛋白。此外，进行地中海贫血基因的筛查，可以更加敏感地发现到地中海的贫血。对于北方的散发的中海贫血，通常都是因为基因突变所引起。因此，进行地中海贫血的基因筛查，对于诊断地中海贫血更有帮助。

淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。 霍奇金淋巴瘤通过传统的化疗可达到临床治愈。非霍奇金淋巴瘤能否治愈与其恶性程度有关，中低度恶性的淋巴瘤通过化疗可明显控制症状，预后较好； 高度恶性的淋巴瘤通过化疗联合造血干细胞移植，可达到控制病情的目的，但仍有复发的可能。

骨髓瘤带病中位生存在3-5年，但是在新药的时代，由于有很多新药问世，比如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗，还有其它单克隆抗体的应用，再加上多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植的应用，使多发性骨髓瘤病人的生存可延长，甚至中位总生存可以到7-8年、8-10年。有一些病人比如是比较早期、低危的患者，而且治疗比较充分，也可能生存20年。

目前化疗有其适应证，对于髓外骨髓瘤，骨髓瘤进展为浆细胞白血病时，以及年龄＜65岁的这部分患者，巩固治疗时需要大剂量化疗，并联合自体造血干细胞移植，这些情况下可能会遇到化疗。因此目前多数情况下骨髓瘤患者的化疗部分内容比较少，只有以上情况下会用到化疗。 骨髓瘤的治疗曾经经历了化疗时代，在上个世纪，患者主要的治疗手段是化疗，但进入本世纪以来，由于一些新药的不断研发，目前主要采用的治疗方案包含新药，即靶向药物治疗为主方案。

多发性骨髓瘤目前是不可彻底治愈的疾病，只能达到长期缓解。目前多发性骨髓瘤主要依靠药物治疗，后期可配合造血干细胞移植，主要是自体造血干细胞移植，个别情况下专家也尝试异基因造血干细胞移植，但较少。 目前也有新的治疗手段，如针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法、免疫治疗及中医药治疗。化疗药物首选醋酸泼尼松片、环磷酰胺以及经典的马法兰，即MP方案，医生会根据患者病情选择治疗方法。除化疗药物外，目前靶向药物地位越来越高，已放到一线治疗，故靶向药物配合化疗药物的方案为首选治疗方案。

在近年来，我国白血病发病率呈明显上升趋势，尽管化疗新药不断问世，但治愈率很低。骨髓移植是白血病治愈的法宝，找到合适的供体，大部分白血病患者可以达到治愈的效果。骨髓移植严格称为造血干细胞移植，通过大剂量放化疗方法清除骨髓内坏的造血干细胞，再像输血一样输注入正常的造血干细胞，在病人体内重新建立造血系统。 免疫系统的过程，造血干细胞也可以是种子细胞，来源于骨髓、外周血、脐带血等，可以来自健康的异体供者，称为异体骨髓移植或异基因造血干细胞移植；也可以采集患者本身种子细胞，称为自体骨髓移植，也称为自体造血干细胞移植。

骨髓移植是过去做异基因造血干细胞移植时，用得最多的方法。一般供者需通过粒细胞集落刺激因子，使干细胞有“动员”过程，再通过全麻或腰麻，采集髂骨的骨髓。一般单做骨髓移植时，采集的量较大，通常＞1000ml，这时供者需提前留取自己的血液，采集完骨髓后再回输体内。目前骨髓移植，一般与外周血干细胞联合应用，对病人骨髓干细胞的采集数量要求明显降低。故目前的异基因造血干细胞移植，是骨髓移植与外周血的干细胞一同输注，对供者损伤相应减少。

骨髓增生异常综合征经过药物治疗，或者有部分病友经过异基因造血干细胞移植术后，可以达到一个缓解状态，血常规可能能够完全恢复正常。但是请各位病友一定要注意，要定期到血液专科医生处复诊，一旦有复发、血常规再次出现下降等情况，要及时去复诊。考虑复发的情况下，必须要完善相关的检查，包括骨髓穿刺、流式细胞仪的检测、核型的分析、骨髓活检，甚至要进行基因方面的检测。其主要目标是想看看原有的疾病是否有亚型的变化，比如原来的分类是骨髓增生异常综合征难治性贫血，后来有没有转化成原始细胞增多型，同时有没有出现新的克隆性演变。根据后期复查的结果，制定相应的治疗措施，进行新的治疗方案来解决问题。