武玉睿

肝母细胞瘤在儿童恶性肿瘤中预后较好，即有较大希望获得治愈，肿瘤的治愈一般是指长期缓解，一般随访5年不复发，后期复发机会较小，但并非绝对。肝母细胞瘤总体长期缓解率在70%-80%，部分类型较好的可达90%。 肝母细胞瘤为儿童肝脏恶性肿瘤中最常见的类型，和成人不同，成人肝脏肿瘤最常见的是肝癌。儿童也具有自身特点，相对成人而言，治愈率较高。根据国际上统计，肝母细胞瘤总体治愈率＞75%，也就是五年生存率可达75%以上。但具体的生存率与分期、病理类型有关，Ⅰ期、Ⅱ期属于较早期，存活率可达80%-90%。如果病理类型为胎儿型，生存率可达到将近100%，治愈率也非常高。但治愈率高并非意味着所有肝母细胞瘤预后都非常好，尤其发现时已经为Ⅳ期，生存率还是较低，目前可能仅有50%-60%的生存率。总体而言，肝母细胞瘤治愈率非常高，预后非常乐观，大部分患儿可以一直生存，基本可以正常生活、工作和学习。

肝母细胞瘤属于可治之病，目前总体生存率较高，在80%左右，在儿童恶性肿瘤中治疗效果较好。但前提是需要早发现、早治疗，而且要正规、科学、多学科综合治疗。 PRE-TEXT分期即化疗前分期，肝脏分左叶、右叶，左叶又分左外叶、左内叶，右边又分成右前叶、右后叶，侵犯一个区即Ⅰ期，侵犯两个区即Ⅱ期，依次分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。Ⅰ-Ⅲ期预后比Ⅳ期好，Ⅳ期往往需要肝移植。但肝移植的前提是病变局限在肝脏内，无远处转移，但手术又不好做，肝脏无法保留，此时才需考虑进行肝移植。但部分家长不愿进行肝移植，手术挖除后效果也较好，尤其是化疗之后。 总之，对于分期较早、能彻底切除者、病理类型较好的患者，预后相对较好。如果发现较晚、病变范围大，甚至出现远处转移以及门静脉、下腔静脉侵犯、病理类型不好，则预后相对较差。

肝母细胞瘤的确诊具体如下： 1、症状：存在腹部包块、腹痛等异常症状，有赖于家长的仔细观察； 2、肿瘤标志物：80%-90%的肝母细胞瘤患者甲胎蛋白增高。甲胎蛋白＜20μg/L为正常，部分早产儿可以达到非常高的水平，但半岁后基本恢复正常。如果超过半岁甲胎蛋白依旧较高，同时存在肝脏包块，需考虑是否为肝母细胞瘤。对于甲胎蛋白低于100μg/L的肝母细胞瘤患者，往往预后不佳； 3、影像学检查：最方便的是超声检查，往往表现为单发包块，少数表现为多发病灶，边缘一般比较清晰；CT检查也较常见，一般建议做增强CT，可以观察包块的性质、内部结构、血供特点；磁共振软组织成像较好，无辐射，可以比较清晰地分辨出不同组织的特性； 4、病理学检查：最后的确诊需要拿到组织进行病理检查，目前采用的方法主要是穿刺活检，但也存在风险，甚至需要手术取组织。

目前恶性肿瘤中靶向药非常热门，尤其在成人的几个特殊疾病中，小儿神经母细胞瘤也有靶向药物，但肝母细胞瘤目前并无效果明显的靶向药。在成人肝癌的治疗中，索拉非尼、曲妥珠单抗这些药物在肝母细胞瘤中疗效并不明显。 部分血管抑制药物可能有一些效果，如西罗莫司，为较为常用的药物。但阿帕替尼可能效果更好，是VEGFR-2的抗体，可以抑制肿瘤血管的生成。恶性肿瘤血供都非常丰富，需要大量营养，抑制血管生成会导致肿瘤失去养分，进而萎缩。非特异的一些靶向药物的治疗可能对肿瘤有控制作用，但目前达不到根治的效果，可能需要手术和其它治疗，如化疗。

肾脏肿瘤分良性和恶性两大类，肾母细胞瘤是肾脏恶性肿瘤中最常见的，它内部分型没有良性。根据不同病理类型，肾母细胞瘤的恶性程度也不同。大多数肾母细胞瘤为孤立性病变，仅5%-7%的患者双侧受累，10%为单个肾脏里存多发病灶。典型良好组织型肾母细胞瘤由以下三类细胞组成，即胚芽细胞、间质细胞和上皮细胞。对于只包含以上一种细胞的肾母细胞瘤，往往难以做出诊断。肿瘤组织学类型与患者结局相关，尤其间变性肿瘤，结局不太好。 总之，肾母细胞瘤本身是恶性肿瘤，还是要尽早发现，尽早到正规医院，也就是有经验的儿童肿瘤中心进行评估、治疗。

横纹肌肉瘤属于软组织肿瘤，儿童期比较常见，一般不会自愈。横纹肌肉瘤占儿童软组织肿瘤的大概一半，占儿童恶性肿瘤的3%-4%，发病率在4.3%左右，患者年龄大部分在6岁以下，且男性多于女性。横纹肌肉瘤可见于全身各处，最常见的是头颈部，占35%-40%，泌尿生殖道占25%，四肢占20%左右。不同部位表现、体征不同，如四肢、体表基本以包块形成出现，胆道的横纹肌肉瘤因为造成梗阻，可能出现黄疸、肝病变。 一旦发现或高度怀疑横纹肌肉瘤，应积极就诊，最好转入比较专业的儿童肿瘤中心进行规范治疗，不要随便拖延或者相信偏方。

与绝大多数儿童期癌症一样，横纹肌肉瘤的病因学和危险因素尚不明确，因此没有非常可靠的预防措施。流行病学研究显示，以下因素和横纹肌肉瘤发病率较高有一定关系： 1、宫内有过辐射暴露； 2、家庭经济地位较低，比较贫穷； 3、出生后很快使用抗生素； 4、妊娠期间使用过消遣性的药物等； 5、出生缺陷、早产可能和横纹肌肉瘤的风险增加有关； 6、部分遗传综合征也和横纹肌肉瘤相关，大多数横纹肌肉瘤为散发病例，没有任何规律，但7%-8%是由遗传综合征相关的癌症易感基因突变致病。

横纹肌肉瘤目前无明确的靶向药物，主要需进行手术、放疗和化疗的综合治疗。一般儿童恶性肿瘤是以手术和化疗为主，必要时需加放疗，但横纹肌肉瘤对放疗比较敏感。到目前为止，横纹肌肉瘤靶向治疗方面的研究很多，但并无明确进展，这些研究为治疗提供了新的方向，但疗效并不确定，目前不能直接应用于患者，需要研究者进行大量试验验证药物剂量的安全性和不良反应。 横纹肌肉瘤为儿童期最常见的软组织肿瘤，大约占儿童软组织肿瘤的一半，总体属于罕见病，在儿童癌症中大约占3%-4%。2/3病例发病时不足6岁，患者均属于儿童。横纹肌肉瘤可发生于全身各处，包括头颈部、泌尿生殖系统、胆道，包括躯干、四肢。根据部位、组织学、诊断年龄，该病有一定病理分型，主要包括四大类型，其中以胚胎型最常见。

横纹肌肉瘤属于恶性肿瘤，可往全身各处转移，最常转移的部位是肝、骨、骨髓、脑以及远处肌肉和淋巴结。横纹肌肉瘤可发生于全身各处，头颈部最多，占40%左右，泌尿生殖道25%，四肢占20%。头颈部横纹肌肿瘤又分三个区域，即脑膜旁、眼眶及非眼眶以及非脑膜旁区域。 横纹肌肉瘤早期即有25%发生远处转移，发生转移非常早，而且非常容易远处转移，约40%-45%存在肺转移，20%-30%存在骨髓转移，骨转移占10%左右。发生在前列腺的肿瘤经常出现巨大的骨盆内肿块，容易发生早期肺转移。四肢和躯干的包块可能长得很大，可以累及胸腰段脊柱，但局部淋巴结蔓延较少。胆道肿瘤比较少见，也可有肝内转移、腹膜后转移以及肺转移。